„За генетските модификации, особено за ГМО-храна, многу лесно се крева прав. Меѓутоа, кога преку истражувањата со интервенции во гените би се дошло до лек за некои болести од кои луѓето сè уште умираат, или кога би се пронашол лек за крај на кризата со ковид-19, сликата би се сменила и научниците што се занимаваат со тоа би станале некој вид суперѕвезди“, пишува на блогот за поп-култура и за ментална фискултура „Кантарот“, по одржаната „Научната с(ц)иеста“, со Жарко Данилоски, истражувач што работи со CRISPR технологија. Тука беше нашата јадица да го побараме Данилоски, доцент доктор на Универзитетот „Њујорк“ и во Центарот за геномика „Њујорк“, кој работи на истражувања во областа на молекуларна и на клеточна биологија и ја истражува контроверзната технологија CRISPR. Израснат во Кичево, завршил средно училиште во Струга, каде што преку натпревари по биологија и по математика, развива голем интерес кон научно-истражувачка дејност. Дипломира во Бремен, Германија, а потоа се сели во Њујорк на докторски студии. Додека светот се воодушевува, но, и ги преиспитува етичките дилеми во однос на нејзината употреба, Жарко, во прво лице, специјално за читателите на „Лице в лице“ ја објаснува нејзината употреба и придобивките што може да се очекуваат од т.н. генетски ножички, кои можат да интервенираат во човечката ДНК.
Минатата година предводев научна студија заедно со неколку други научници, чијашто цел беше да се открие како вирусот корона инфицира човечки клетки, успева да ги злоупотреби клеточните механизми за да се размножи, па потоа да ги инфицира соседните клетки. Со CRISPR технологијата, преку пат на генетска елиминација, откривме кои гени се потребни за инфекција на човечки клетки со вирусот SARS-CoV-2. Моето истражување како докторанд беше фокусирано на генетски мутации и на нивниот придонес кон развојот на рак. Како докторанд, имав можност да присуствувам на семинар каде што за првпат беше јавно презентирана CRISPR технологија. Оттогаш развив интерес за неа, па решив да го продолжам моето истражување во оваа област.
CRISPR технологија е молекуларна алатка што овозможува промена на генетскиот код. Промената на генетскиот код може да се однесува на корекција на генетски мутации, елиминација на гени, или вметнување нови гени во геномот. Народски кажано, CRISPR технологија се состои од молекуларни „ножици“, кои може да ги испратите до специфична „адреса“, во овој случај ген, со помош на мала рибонуклеинска киселина (РНК), која го препознава тој ген. Кога молекуларните „ножици“ ќе ја препознаат „адресата“, тие можат да го уништат или модифицираат тој ген.
Од друга страна, CRISPR технологијата може да се користи за проучување гени потребни за размножување на клетките на рак. Доколку научниците откријат од што зависи брзото размножување на ракот, тоа може да се таргетирасо мали хемиски молекули, што би придонело кон потенцијални нови третмани.
За првпат беше употребена за модифицирање човечки клетки во 2012 година, а оттогаш се употребува низ илјадници лаборатории низ целиот свет. Нејзиното значење беше потврдено со доделувањето на Нобеловата награда за хемија во 2020 година на научниците Џенифер Дудна и Емануел Шерпантиер, кои се едни од пионерите во откривањето на CRISPR.
Денес CRISPR технологијата е веќе унапредена, за разлика од првичната верзија, и нејзината употреба е проширена кон други генетски манипулации. Во научно-истражувачките води често се употребува за проучување на функциите на човечките гени.
Изолирање на мутациите и нивна корекција во лабораториски услови
Во научните кругови има голем интерес за CRISPR технологијата, особено нејзината употреба во медицината како алатка за корекција и за третман на генетски болести. Последниве пет години има вистински бум во бројот на биотехнолошки компании, претклинички и клинички студии што ја користат за да развијат нови третмани на тешкоизлечливи болести. Меѓу најновите откритија ги издвојувам истражувањата предводени од две компании што клинички ја тестираа CRISPR технологијата како третман врз пациенти болни од бета-таласемија и срповидноклеточна анемија. Двете болести се генетски и наследни каде што поради генетски мутации има дисфункција и намалување на бројот на црвените крвни клетки, што доведува до намален проток на кислородот во човековото тело. Дел од клетките на пациентите се изолираат и мутациите се коригираат во лабораториски услови (ex vivo), па потоа се трансплантираат назад кај пациентите. Досегашните клинички резултати се многу охрабрувачки, а повеќето пациенти покажуваат знаци на подобрена клиничка слика, без значителни несакани дејства. И покрај добрите резултати, нагласувам дека ова се прелиминарни истражувања. Двете компании работат на зголемување на бројот на пациенти и на нивно следење на подолг рок за да се востанови дали има евентуални несакани дејства на долгорочен план.
Каде се движи CRISPR технологијата во иднина?
Многу приватните компании и академските институции се насочуваат кон усовршување на оваа технологија. На пример, работат на зголемување на ефикасноста и на намалување на несакани дејства. Имунотерапија е областа во која CRISPR се користи интензивно. Во последните неколку години расте интересот за развојот на имунотерапија за третман на пациенти заболени од рак. Досегашните резултати од неколку клинички истражувања упатуваат на тоа дека имунотерапијата сама по себе, или во комбинација со други лекови, би се користела како ефикасен третман за рак во блиска иднина. Мое лично убедување е дека моментно се наоѓаме на почеток на ерата на CRISPR технологијата и на нејзината примена во персонализираната медицина.
Ограничувања, етички прашања и мани
Како и секоја нова технологија, и CRISPR има свои мани. Меѓу главните ограничувања се ефикасноста и процентот на посакуваните корекции (on-target) наспроти процентот на непосакувани промени (off-target) во човечкиот геном. Големо ограничување е и механизмот на достава на технологијата до органот / клетките што треба да се коригира. Моментно, CRISPR технологијата е ефикасна кога доаѓа до модификација на клетки во лабораториски услови (ex vivo), но не е толку ефикасна за модификација на човечки клетки во самиот орган. Ова е многу големо ограничување бидејќи повеќето човечки клетки не можат да бидат толку лесно изолирани, модифицирани, па трансплантирани.
Употребата на CRISPR технологијата наидува и на честа критика од стручњаци по етика. Едни од поголемите етички прашања се околу дилемите дали треба да се дозволи корекција на ембриони од родители што се носители на генетска болест, корекција на клетки од пациенти со генетска болест доколку не се знаат долгорочните несакани дејства, доколку оваа технологија се развие доволно, дали би била достапна на сите општествени групи итн.
Благодарност до Министерство за одбрана на Америка, кое ми додели грант за моето истражување во областа на ракот, и до Американската асоцијација „Срце“, која го финансира моето истражување во областа на усовршување и на развој на CRISPR технологијата.
(Авторот е доцент доктор на Универзитетот „Њујорк“)
